Ученые впервые вылечили ребенка, отредактировав его гены после рождения

Ученые из США впервые вылечили ребенка с редким генетическим заболеванием, отредактировав его гены после рождения.

Младенец родился с дефицитом CPS1, который мог привести к задержкам развития мозга и смерти с вероятностью 50%, но врачи смогли найти нужную мутацию и «переписать ДНК» индивидуально созданным препаратом, который ввели в печень.

В будущем технологию можно использовать и для лечения других редких болезней, в т.ч. мышечной дистрофии.

Научпоп
Back to top